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I piccoli possono finalmente vedere il mondo in tutti i suoi colori, avendo riacquistato la vista, grazie alla prima terapia genica – voretigene neparvovec – per distrofie retiniche ereditarie, effettuata presso l’Azienda ospedaliera dell’Ateneo ‘Vanvitelli’ di Napoli.
I piccoli pazienti provengono da diverse regioni del Centro e del Nord Italia ed hanno riacquistato la vista grazie alla terapia voretigene neparvovec di Novartis, approvata e rimborsata in Italia, per una rara forma di distrofia retinica ereditaria, quella legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65, che ha visto il suo esordio nel 2006, con una sperimentazione di fase I realizzata grazie alla collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il ‘Children Hospital’ di Philadelphia.
I ra dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli. Questo importante risultato, conferma l’eccellenza della sanità italiana nella capacità di adattare alla pratica un’intuizione, nella ricerca scientifica e nella pratica clinica, rendendo Napoli, un punto di riferimento a livello nazionale per il trattamento di malattie rare della retina. Non solo, il tutto mostra l’efficacia ed il valore della collaborazione tra risorse pubbliche e private, nel garantire a pazienti che fino a poco tempo fa non avevano possibilità di cura, l’accesso alle terapie più innovative.I dieci pazienti trattati – spiega Francesca Simonelli, Docente ordinaria di ‘Oftalmologia’ e direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli – “oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia.I risultati che abbiamo ottenuto di allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità hanno un profondo valore scientifico e clinico. E testimoniano inoltre che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente”.
Nel 2019, autorizzati dall’Aifa, “abbiamo trattato i primi due bambini in Italia ed oggi, dopo quasi due anni dalla terapia possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati e un buon profilo di sicurezza. Sono dati che ci rendono fiduciosi che quanto ottenuto in termini di capacita’ visiva perduri nel lungo periodo”, ha aggiunto l’esperta. “Un risultato straordinario”, afferma il Rettore dell’Ateneo Vanvitelli, Gianfranco Nicoletti. Dieci bambini ipovedenti “hanno riacquistato la vista, devo ringraziare la Regione Campania che ha investito nella terapia genica e la nostra Oculistica per l’eccellente lavoro svolto che ci pone tra i primi centri in Europa per il trattamento in età pediatrica”.
Trattare un paziente affetto da distrofia retinica ereditaria con
terapia genica richiede un percorso preparatorio e un processo di
somministrazione estremamente complessi che presuppongono una lunga preparazione. La Clinica Oculistica dell’Università Vanvitelli di Napoli è il primo centro in Italia a essere certificato per la somministrazione della terapia genica. “Ora abbiamo a disposizione unaterapia una tantum che ci permette di offrire una speranza reale aipazienti e alle loro famiglie”, sottolinea la professoressa Simonelli.
Risultati importanti frutto di anni di ricerca in campo clinico, genetico e tecnologico e che mostrano prospettive rivoluzionarie nella cura di patologie invalidanti come le distrofie retiniche ereditarie. Tuttavia, trattare un paziente affetto da distrofia retinica ereditaria con terapia genica richiede un percorso preparatorio per staff clinico e paziente ed un processo di somministrazione estremamente complessi che richiedono una lunga preparazione. La Clinica Oculistica dell’Università Vanvitelli di Napoli è il primo centro in Italia ad essere stato certificato per la somministrazione della terapia genica, un processo articolato che coinvolge un’equipe altamente specializzata e adeguatamente formata composta da clinici, medici, chirurghi, farmacisti ospedalieri, infermieri e tecnici che collaborano in sinergia durante l’intervento. “Siamo particolarmente entusiasti che il nostro Centro, che in Europa ha la maggiore casistica di pazienti in età pediatrica trattati con questa terapia, possa scrivere questa nuova pagina della Medicina insieme alla Regione Campania – ha commentato Simonelli. Fino ad inizio anno non avevamo terapie approvate per il trattamento delle distrofie retiniche ereditarie, mentre ora abbiamo a disposizione una terapia una tantum che ci permette di offrire una speranza reale ai pazienti e alle loro famiglie.
FONTI,
-aifa.gov.it
-osservatoriomalattierare.it
-unicampania.it
-malattierare.org
-chop.edu
-health.usnews.com
-kpf.com
